Am 28. März 2022 wurde in der ALS-Ambulanz der Charité erstmalig eine genetische Therapie bei einer ALS-Patientin durchgeführt. Die Behandlung erfolgte bei einer Patientin, die eine Mutation im Gen der Superoxiddismutase 1 (SOD1) aufweist. Die Therapie bestand in einer Injektion von Tofersen, einem Medikament des Biotech-Unternehmen Biogen. The post +++ EILMELDUNG +++ Erste genetische Therapie bei der SOD1-ALS an der Charité gestartet appeared first on ALS-Ambulanz.
Am 25. April 2023 wurde Tofersen – das erste genetische Medikament bei der ALS – durch die US-amerikanische Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration (FDA) zugelassen. Das Medikament Tofersen (Qualsody) des US-Biotech-Unternehmens Biogen ist für Pa
In den zurückliegenden Monaten hat die genetische Diagnostik und Therapie erhebliche Veränderungen erfahren. Auch bei Menschen mit ALS ohne Familiengeschichte einer ALS liegt bei einem bisher unterschätzten Anteil eine genetische Veränderung vor. Aktuelle
Am 28. März 2022 wurde in der ALS-Ambulanz der Charité erstmalig eine genetische Therapie bei einer ALS-Patientin durchgeführt. Die Behandlung erfolgte bei einer Patientin, die eine Mutation im Gen der Superoxiddismutase 1 (SOD1) aufweist. Die Therapie be
Bei Menschen mit ALS und Mutationen im SOD1-Gen (SOD1-ALS) steht seit Februar 2022 das Medikament Tofersen im Rahmen eines Härtefallprogramms zur Verfügung. Durch das genetische Screening-Programm "Id-ALS“ konnten The post Tofersen reduziert Neurofilament
Die Ablagerung von veränderten („fehlgefalteten“) Proteinen in motorischen Nervenzellen ist ein zentrales Merkmal der ALS. Die häufigsten Ablagerungen betreffen die Proteine TDP-43, SOD1 und FUS. Das Schweizer Unternehmen Neurimmune hat ein Medikament mit