„From ultra rare to rare“: Neuentdeckung einer sehr seltenen Krankheit weist Weg für Mukoviszidose-Therapie

Für einen vielversprechenden Repurposing-Ansatz zur Behandlung von Mukoviszidose erhalten Prof. Dr. Thorsten Marquardt und Dr. Julien Park vom Universitätsklinikum Münster sowie Prof. Dr. Karl Kunzelmann von der Universität Regensburg den Eva Luise Köhler Forschungspreis für Seltene Erkrankungen 2021. Mit dem Preisgeld in Höhe von 50.000 Euro werden die Forscher untersuchen, inwieweit sich ein bislang zur [] Der Beitrag „From ultra rare to rare“: Neuentdeckung einer sehr seltenen Krankheit weist Weg für Mukoviszidose-Therapie erschien zuerst auf Beatmungspflegeportal.

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Dreifachkombination Kaftrio für Mukoviszidose-Therapie in Europa zugelassen

Die Europäische Arzneimittelbehörde EMA hat am 21. August die neue Dreifachkombination Kaftrio für die Mukoviszidose-Therapie zugelassen. Die Zulassung erfolgt für Patienten ab zwölf Jahren, die entweder homozygot in Bezug auf die häufigste Mukoviszidose

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Selten sind Viele: Am 28. Februar 2022 ist der 15. Rare Disease Day, der internationale Tag der Seltenen Erkrankungen

Weltweit schließen sich betroffene Menschen zusammen, machen auf ihre Anliegen und Bedarfe aufmerksam. Sie fordern mehr Forschung, Therapien, kürzere Wege zu der richtigen Diagnose und wünschen sich ein längeres und besseres Leben. Die Allianz Chronischer

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Neue Zahlen zur Lebenserwartung bei Mukoviszidose

Erstmals Mortalitätsstatistiken aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register die Aussagen über die Lebenserwartung für heute Neugeborene mit Mukoviszidose in Deutschland möglich machen. Bei der Diagnose einer chronischen Erkrankung ist die Frage nach der Lebe

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Mukoviszidose: Immer mehr Erkrankten kann geholfen werden

Ein internationales Team unter Co-Leitung der Charité – Universitätsmedizin Berlin hat in einer klinischen Studie gezeigt, dass Patientinnen und Patienten mit Mukoviszidose und relativ seltenen krankheitsauslösenden Genveränderungen durch eine Kombination

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Hochwirksame Kombinationstherapie bei Mukoviszidose. Von einer tödlichen zu einer behandelbaren Erkrankung

Ein internationales Team unter Ko-Leitung der Charité – Universitätsmedizin Berlin und des Berlin Institute of Health (BIH) hat eine klinische Studie veröffentlicht, in der sich eine Kombination von drei Wirkstoffen als hochwirksam zur Behandlung von Muko

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