Am Mittwoch, dem 22. März 2023, fand eine mehrstündige Beratung bei der US-amerikanischen Gesundheits- und Zulassungsbehörde „Food and Drug Administration“ (FDA) für eine zukünftige Zulassung des Medikaments Tofersen statt. The post Genetische ALS-Therapie: Positiver Verlauf der FDA-Beratung zu Tofersen appeared first on ALS-Ambulanz.
Am 28. März 2022 wurde in der ALS-Ambulanz der Charité erstmalig eine genetische Therapie bei einer ALS-Patientin durchgeführt. Die Behandlung erfolgte bei einer Patientin, die eine Mutation im Gen der Superoxiddismutase 1 (SOD1) aufweist. Die Therapie be
Am 25. April 2023 wurde Tofersen – das erste genetische Medikament bei der ALS – durch die US-amerikanische Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration (FDA) zugelassen. Das Medikament Tofersen (Qualsody) des US-Biotech-Unternehmens Biogen ist für Pa
Im ALS-Podcast #19 ist Elke Schröter zu Gast, die selbst an ALS erkrankt ist und seit März 2022 in der ALS-Ambulanz der Charité mit Tofersen behandelt wird. Tofersen ist das erste genetische Medikament bei der ALS, das bei ALS-Betroffenen zu Anwendung kom
Bei Menschen mit ALS und Mutationen im SOD1-Gen (SOD1-ALS) steht seit Februar 2022 das Medikament Tofersen im Rahmen eines Härtefallprogramms zur Verfügung. Durch das genetische Screening-Programm "Id-ALS“ konnten The post Tofersen reduziert Neurofilament
In den zurückliegenden Monaten hat die genetische Diagnostik und Therapie erhebliche Veränderungen erfahren. Auch bei Menschen mit ALS ohne Familiengeschichte einer ALS liegt bei einem bisher unterschätzten Anteil eine genetische Veränderung vor. Aktuelle