Bei Markteinführung war das Gen-Therapeutikum Zolgensma® als „teuerstes Medikament der Welt“ umstritten. Für Kinder, die unter Spinaler Muskelatrophie leiden, ist der medizinische Nutzen allerdings erheblich. „Vor 20 Jahren ist die Mehrheit der Kinder mit SMA nach dem ersten Lebensjahr verstorben“, sagt Univ.-Prof. Heymut Omran, Direktor der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin am UKM (Universitätsklinikum Münster). [] Der Beitrag Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie (SMA): Game-Changer für betroffene Kinder erschien zuerst auf Beatmungspflegeportal.
Seit dem 3. Juli 2017 ist in Deutschland erstmals eine Behandlung von Spinaler Muskelatrophie (SMA) möglich. Der Wirkstoff Nusinersen (Spinraza®) sorgt dafür, dass Betroffene der häufigsten Form der SMA überleben und eine weitgehend normale motorische Ent
zum Artikel gehenKinder mit Spinaler Muskelatrophie, kurz SMA, haben einen Gendefekt, durch den ihre Muskeln an Kraft verlieren. Unbehandelt führt die Erbkrankheit meist frühzeitig zum Tod. Durch einen seit Kurzem zugelassenen Ansatz der Gentherapie lässt sich die Funktio
zum Artikel gehenWenige Wochen alter Säugling erfolgreich mit Gentherapie „Zolgensma“ behandelt Ein nur einige Wochen alter Säugling aus Sachsen ist kurz vor den Osterfeiertagen am Universitätsklinikum Leipzig (UKL) mit dem Medikament Zolgensma behandelt worden. Das Mädch
zum Artikel gehenDurch den Wirkstoff „Nusinersen“ gibt es in Deutschland seit Sommer 2017 eine spezifische Therapie gegen spinale Muskelatrophie (SMA). Nusinersen sorgt dafür, dass bei Betroffenen in größeren Mengen vollständiges, funktionsfähiges SMN-Protein gebildet wir
zum Artikel gehenDie Behandlung zögert eine dauerhafte Beatmung der Kinder hinaus und verlängert das Leben. Zudem entwickeln die Kinder mehr motorische Fähigkeiten. Der Wirkstoff Nusinersen ist zur Behandlung von 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) zugelassen. I
zum Artikel gehen