Seit dem 3. Juli 2017 ist in Deutschland erstmals eine Behandlung von Spinaler Muskelatrophie (SMA) möglich. Der Wirkstoff Nusinersen (Spinraza®) sorgt dafür, dass Betroffene der häufigsten Form der SMA überleben und eine weitgehend normale motorische Entwicklung zeigen.Die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) hat eine Liste der Zentren (Stand:26.07.2017) zusammengestellt, die Kinder und Erwachsene mit dem [] Der Beitrag Erfolgreiche Therapie für Kinder mit Spinaler Muskelatrophie erschien zuerst auf Beatmungspflegeportal.
Bei Markteinführung war das Gen-Therapeutikum Zolgensma® als „teuerstes Medikament der Welt“ umstritten. Für Kinder, die unter Spinaler Muskelatrophie leiden, ist der medizinische Nutzen allerdings erheblich. „Vor 20 Jahren ist die Mehrheit der Kinder mit
zum Artikel gehenWenige Wochen alter Säugling erfolgreich mit Gentherapie „Zolgensma“ behandelt Ein nur einige Wochen alter Säugling aus Sachsen ist kurz vor den Osterfeiertagen am Universitätsklinikum Leipzig (UKL) mit dem Medikament Zolgensma behandelt worden. Das Mädch
zum Artikel gehenDurch den Wirkstoff „Nusinersen“ gibt es in Deutschland seit Sommer 2017 eine spezifische Therapie gegen spinale Muskelatrophie (SMA). Nusinersen sorgt dafür, dass bei Betroffenen in größeren Mengen vollständiges, funktionsfähiges SMN-Protein gebildet wir
zum Artikel gehenKinder mit Spinaler Muskelatrophie, kurz SMA, haben einen Gendefekt, durch den ihre Muskeln an Kraft verlieren. Unbehandelt führt die Erbkrankheit meist frühzeitig zum Tod. Durch einen seit Kurzem zugelassenen Ansatz der Gentherapie lässt sich die Funktio
zum Artikel gehenDie spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine chronische neurologische Erkrankung, genauer eine Motoneuronerkrankung, bei der es zu schwerer Muskelschwäche und Muskelschwund kommt. SMA Typ 1 betrifft schon Neugeborene, die Säuglinge erlernen meistens nicht ei
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